I casi di insufficienza epatica acuta si sono rivelati letali per due bambini che hanno assunto Zolgensma.
I protagonisti di questa tragica vicenda sono due bambini, uno di 4 e l’altro di 28 mesi affetti da atrofia muscolare spinale (SMA). I decessi sono avvenuti nel 2022 in Russia e Kazakistan. I pazienti sono stati precedentemente trattati con il farmaco Zolgesma e le cause del decesso sembrano appartenere a alla cura.
Il farmaco Zolgesma è la prima terapia genica contro la SMA, approvata dall’Agenzia italiana del farmaco nel 2021 e destinata ai bambini affetti da SMA, con peso inferiore ai 13,5 kg. Il farmaco presenta un costo elevato e ad oggi ha curato 3.000 pazienti.
Le reazioni collaterali più frequenti sono collegate all’epatotossicità, che si tratta di disturbi tossici al fegato. L’AIFA (Agenzia italiana del farmaco), spiega che tale controindicazione si manifesta in parecchi casi con funzionalità epatica anomala o come aumento delle aminotransferasi.
Vista la gravità della situazione, l’AIFA segnala l’avvenuto sul proprio sito la situazione e raccomanda un regime profilattico in caso di assunzione. Tale procedura permette di tenere sotto controllo la situazione epatica del bambino dopo l’assunzione, in modo da non incorrere in danni epatici acuti gravi o insufficienza epatica acuta.
Nonostante gli episodi accaduti ai due bambini, l’AIFA no ha ritirato il farmaco dal commercio, in quanto è stata avviata una procedura post assunzione che permette di monitorare l’effetto di questo farmaco sul fegato a distanza di poche settimane dall’assunzione. Zolgensma, “è sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta”.
Il decesso dei 2 bambini è avvenuto dopo 6/7 settimane dall’assunzione. L’AIFA ha raccomandato un regime profilattico con corticosteroidi e il monitoraggio della funzionalità epatica per almeno 3 mesi dopo l’infusione del farmaco. I casi di sospetta disfunzione epatica devono essere quindi prontamente valutati. Nel momento in cui i pazienti non rispondano correttamente ai corticosteroidi, verranno invitati a consultare un gastroenterologo o un epatologo pediatrico. I dei due casi, i bambini hanno presentato un aumento asintomatico delle aminotransferasi epatiche nelle prime 1/2 settimane dopo l’infusione e i sintomi sono stati debolezza e vomito.
L’azienda produttrice del farmaco Zolgensma (Novartis Gene Therapies), afferma che ad oggi il medicinale resta autorizzato con la procedura centralizzata dall’EMA, in quanto “crede fermamente nel profilo rischi/benefici complessivamente favorevole di onasemnogene abeparvovec, che finora è stato utilizzato per trattare oltre 3000 pazienti in tutto il mondo nel corso di studi clinici e programmi di accesso gestito, oltre che in ambito commerciale”.